โรคไขกระดูกฝ่อ หรือโรค Aplastic anemia เป็นโรคของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด หรือ stem cell มีความผิดปกติที่มีปริมาณลดลง จนไม่สามารถสร้างเม็ดเลือดได้เพียงพอ
โรคไขกระดูกฝ่อ คือ ภาวะที่ไขกระดูกไม่สามารถสร้างเซลล์เม็ดเลือดได้ ทำให้ผู้ป่วยเกิดปัญหาโลหิตจาง เลือดออก และติดเชื้อโรคได้ง่ายเนื่องจากเม็ดเลือดขาวต่ำ ส่วนใหญ่พบในคนอายุระหว่าง นพ ธานินทร์ อินทรกำธรชัย อดีตนายกสมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย กล่าวถึงกรณีโรคไขกระดูกบกพร่อง ว่ามีอยู่ 2 โรค คือ 1 ไขกระดูกฝ่อ เกิดจากสเต็มเซลล์ไม่สร้างเม็ดเลือดขาว
คมแฝก ไขกระดูกฝ่อ และโรคที่ไขกระดูกยังไม่ฝ่อแต่ทำงานเสื่อมประสิทธิภาพ หรือเรียกง่าย ๆ ว่าโรคไขกระดูกเสื่อม (Myelodysplastic โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว โรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง โรคไขกระดูกฝ่อ ในประเทศไทยพบว่ามีแนวโน้มพบผู้ป่วยโรคระบบโลหิตนี้เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องทุกปี เกิดจากความผิดปกติของเซลล์ในร่างกาย
